Apel pentru actualizarea și implementarea unui Plan Național-cadru pentru Bolile Rare, care să reducă întârzierile în diagnostic și accesul inechitabil la tratament

În România, pacienții cu boli rare pot aștepta ani de zile până la un diagnostic corect – timp în care boala progresează, iar costurile pentru familii și sistemul de sănătate cresc. Takeda România face apel pentru actualizarea și implementarea unui Plan Național-cadru pentru Bolile Rare, care să reducă întârzierile în diagnostic și să asigure un acces echitabil la tratament.

O boală este considerată rară atunci când afectează mai puțin de 5 persoane la 10.000 din populație (<0,05%)¹. Cu toate acestea, la nivel global, aproximativ 300 de milioane de persoane trăiesc cu o boală rară, iar în Uniunea Europeană acestea afectează între 6% și 8% din populație, ceea ce înseamnă între 27 și 36 de milioane de pacienți^,. Deși fiecare boală rară afectează un număr relativ mic de persoane, există peste 6.000 de afecțiuni rare identificate clinic, cu un impact major asupra societății.

“Bolile rare reprezintă o prioritate de sănătate. Pentru mulți dintre pacienți este nevoie de ani de zile până la obținerea unui diagnostic, fiecare zi de întârziere însemnând progresia bolii, anxietate pentru pacienți și aparținători și costuri crescute pentru sistemul de sănătate. Reducerea timpului până la un diagnostic confirmat presupune trasee clare de trimitere, acces la investigații specializate, inclusiv testare genetică, colaborare multidisciplinară și integrarea în rețele de expertiză”, a declarat Todor Kesimov, Country Head Romania & Bulgaria, Takeda.

Accesul la tratament și îngrijire rămâne o provocare. Pacienții au nevoie de acces rapid și echitabil la terapii, monitorizare și servicii de sprijin, indiferent de regiune. Reducerea barierelor administrative este necesară pentru a le îmbunătăți calitatea vieții. În același timp, dezvoltarea registrelor pentru bolile rare și colectarea de date corecte sunt esențiale. Fără date clare, nu pot fi planificate eficient bugetele, politicile și intervențiile care să ducă la rezultate mai bune pentru pacienți.

Takeda susține promovarea unor politici publice coerente și a unui angajament pe termen lung pentru pacienții cu boli rare și face apel public pentru actualizarea și implementarea unui Plan Național-cadru funcțional pentru Bolile Rare. Un astfel de plan trebuie să asigure reguli clare pentru diagnostic și îngrijire, să conecteze centrele de expertiză într-o rețea eficientă, să dezvolte registre care să permită decizii bazate pe date și să ofere sprijin real – de la educație medicală continuă pentru specialiști până la măsuri de integrare socială pentru pacienți și familiile acestora.

Progresul real în bolile rare este posibil doar prin colaborare între autorități, profesioniștii din sănătate, organizațiile de pacienți, mediul academic și industria farmaceutică, pentru a construi soluții aplicabile și sustenabile.

Bolile rare necesită mai mult decât conștientizare. Este nevoie de transformarea datelor, a experiențelor pacienților și a expertizei medicale în măsuri concrete. Reducerea întârzierilor în diagnostic, accesul echitabil la tratament, registre funcționale și responsabilități clare între instituții nu sunt obiective opționale, ci condiții esențiale pentru un sistem care răspunde real nevoilor pacienților. În cadrul companiei Takeda, considerăm că implementarea unui Plan Național-cadru pentru Bolile Rare actualizat reprezintă pasul necesar pentru ca aceste principii să devină realitate.